根据美国国家癌症研究所的数据，在过去的几十年里，儿童、青少年和年轻成人白血病的治疗结果有了显着改善，5年相对存活率为85.3%。
在小儿急性髓系白血病(AML)中，延长的无事件生存率现在接近70%，高于年左右的不到50%。然而，仍有大约20-40%的AML青少年出现复发，高达70%的患者无法在强效化疗和同种异体干细胞移植(allo-SCT)等高*性治疗方案中存活下来。
约翰霍普金斯大学医学院SidneyKimmel综合癌症中心肿瘤学和儿科教授PatrickA.Brown医学博士表示，开发专门针对导致白血病的分子异常的疗法有明确而令人信服的理由。这种疗法有望比使用化学疗法和干细胞移植的标准方法更有效、*性更小。
在他们的系统文献回顾中，专家们确定了12项在年至年间对名20岁以下患者进行的复发性ML队列研究；仅报告了一项随机临床试验。平均中位随访时间为4.6年，首次缓解持续时间(CR1)为10.9个月。尽管研究人员发现allo-SCT常规用于第二次完全缓解(CR2)，但对最佳化疗和allo-SCT的时机尚未达成共识，并且缺乏明确的预后因素，作为风险分层治疗的基础。目前，没有针对儿童复发性AML的标准治疗方法。
Pediatricrelapsedacutemyeloidleukemia:asystematic.DOI:10./..
研究结果显示，最常报告的具有统计学意义的预后因素是CR1的持续时间。仅在CR1中接受化疗的儿童在复发后往往比在CR1中接受allo-SCT的儿童有更好的结果。然而，对于复发后达到CR2的儿童，allo-SCT似乎是比化疗更有效的巩固疗法。
审查显示，CR2的结果各不相同，平均2年和10年总生存率分别为64%和31%。治疗方案随时间变化，甚至在同一研究中也不同。未来关于儿童复发性AML的对照临床试验有望带来更有效的治疗，而不会产生过度的副作用。
与CR2治疗类型相关的结果
可以与常规化疗相结合的新药物疗法为改善临床结果提供了机会。新药的出现，从广泛适用的BCL-2抑制剂venetoclax(Venclexta)到靶向药物如FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)抑制剂在小患者亚组中的应用有望改善结果。新的治疗方式，包括CART细胞疗法，似乎也很有希望。
在早期的一份报告中强调，严格的成年期随访对于所有儿科复发性AML的幸存者来说至关重要，因为新的治疗可能伴随有副作用和迟发效应。
SidneyKimmel综合癌症中心的儿科白血病项目主任，Brown评论道：目前的研究结果与他15年治疗复发性AML儿童的经验一致，这些孩子中只有少数存活下来，而且在研究的时间段内没有重大改善。
对于这些试验来说，结合新的分子靶向和免疫治疗方法以利用对AML生物学的迅速扩展的理解同样重要。
最近，一项针对3至22岁复发性或难治性AML患者的维奈托克联合常规强化化疗的I期剂量递增研究提供了新的希望，至少对某些患者而言是这样，该研究结果发表在Lancet子刊上。
Venetoclaxin